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互联网药品信息服务资格证书
证书编号：(鲁)-非经营性-2024-0038 -
营业执照
证书编号：91370202MAD4K0JD0G
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商品名：Vyondys 53
通用名：golodirsen
Vyondys 53是一种革命性的反义寡核苷酸药物，专为那些携带特定DMD基因突变且适用于外显子53跳跃的杜氏肌营养不良症（DMD）患者而设计。
【用法用量】
开始治疗前须测定肾小球滤过率。成人剂量为每公斤体重30毫克，每周一次，通过静脉输注在35至60分钟内完成。给药前需将药物稀释。
【规格】
提供100mg/2mL和50mg/mL两种浓度。
【不良反应】
相较于安慰剂，最常见的不良反应（发生率≥20%）包括头痛、发热、跌倒、腹痛、鼻咽炎、咳嗽、呕吐和恶心。
【注意事项】
- 超敏反应：接受Vyondys 53治疗的患者可能出现皮疹、发热、瘙痒、荨麻疹、皮炎和皮肤脱落等超敏反应。如发生此类反应，应采取适当的医疗措施，并考虑调整输注速度或暂停使用Vyondys 53。
- 肾脏毒性：根据动物实验数据，该药物可能导致肾脏毒性。建议监测肾功能；对于DMD患者，肌酐可能不是评估肾功能的可靠指标。
【贮藏】
请将Vyondys 53存放在2°C至8°C（36°F至46°F）的环境中，避免冻结。使用前请存放在原始纸箱中避光。
【作用机制】
Golodirsen精心设计，以靶向结合肌营养不良蛋白前体mRNA的第53外显子，促使在遗传水平上易发生第53外显子跳跃的患者的mRNA加工过程中排除此外显子。此举旨在产生内部截短的肌营养不良蛋白，以期改善患者的肌肉功能。
【安全与疗效】
Vyondys 53的加速批准基于其在临床试验中表现出的提升接受治疗者骨骼肌内肌萎缩蛋白水平的能力，这一替代终点被FDA认为有可能合理预测临床效益。在一项包含25名DMD患者的临床研究中，经过至少48周的Vyondys 53治疗，患者体内的抗肌萎缩蛋白平均水平从基线的正常水平0. 本站提供的信息仅供参考，不构成医疗建议。关于疾病治疗的任何疑问，请咨询您的医生获取专业意见。
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