Amondys 45 Casimersen

【药品概览】

Amondys 45，一种创新的反义寡核苷酸药物，专为那些遗传性DMD基因变异且适宜进行外显子45跳跃操作的Duchenne肌营养不良症（DMD）患者量身打造。它通过提升肌肉中关键蛋白的产生，为治疗带来了新希望，其适应症已获得加速批准，但持续批准取决于后续临床效益的确证。

【用药指南】

在您开始使用Amondys 45之前，请确保进行肾功能相关检测，包括血清胱抑素C水平和尿浸量尺读数，以及尿蛋白与肌酐比值的测定。此药建议剂量为每公斤体重30毫克，每周给药一次，需通过静脉注射（IV），在35至60分钟内完成。给药前，务必对药物进行稀释。

【制剂规格】

本药品以单剂量小瓶供应，每小瓶含有100mg药物，溶解于2mL溶液中。

【安全警示】

请注意，尽管目前没有特定禁忌症，但根据动物实验数据，Amondys 45有潜在的肾脏毒性风险。因此，在治疗过程中应密切监测患者的肾功能。需要强调的是，对于DMD患者来说，肌酐水平可能并不是一个完全可靠的肾功能指标。

【不良反应】

相较于安慰剂，最常见的副作用包括上呼吸道感染、咳嗽、发热、头痛、关节痛和口咽痛，其发生率至少高出5%。

【作用机制】

Casimersen是Amondys 45的活性成分，设计目的是与肌营养不良蛋白前体mRNA的第45外显子结合。这种结合促使机体在mRNA加工过程中跳过特定外显子，从而允许生产出即便存在遗传突变也能维持部分功能的肌营养不良蛋白。

【储存与处理】

Amondys 45应保存在2°C至8°C的环境中，避免冻结。在准备使用前，请将其存放在原包装箱内以避免光照。

【温馨提示】

我们欢迎您对本药品信息的监督与纠正。任何疑问或建议，均请不吝赐教。同时，提醒您，本站提供的信息仅供参考，不可替代专业医疗建议。如需了解更多疾病详情，请咨询您的医生。

【药品概览】

Amondys 45，一种创新的反义寡核苷酸药物，专为那些遗传性DMD基因变异且适宜进行外显子45跳跃操作的Duchenne肌营养不良症（DMD）患者量身打造。它通过提升肌肉中关键蛋白的产生，为治疗带来了新希望，其适应症已获得加速批准，但持续批准取决于后续临床效益的确证。

【用药指南】

在您开始使用Amondys 45之前，请确保进行肾功能相关检测，包括血清胱抑素C水平和尿浸量尺读数，以及尿蛋白与肌酐比值的测定。此药建议剂量为每公斤体重30毫克，每周给药一次，需通过静脉注射（IV），在35至60分钟内完成。给药前，务必对药物进行稀释。

【制剂规格】

本药品以单剂量小瓶供应，每小瓶含有100mg药物，溶解于2mL溶液中。

【安全警示】

请注意，尽管目前没有特定禁忌症，但根据动物实验数据，Amondys 45有潜在的肾脏毒性风险。因此，在治疗过程中应密切监测患者的肾功能。需要强调的是，对于DMD患者来说，肌酐水平可能并不是一个完全可靠的肾功能指标。

【不良反应】

相较于安慰剂，最常见的副作用包括上呼吸道感染、咳嗽、发热、头痛、关节痛和口咽痛，其发生率至少高出5%。

【作用机制】

Casimersen是Amondys 45的活性成分，设计目的是与肌营养不良蛋白前体mRNA的第45外显子结合。这种结合促使机体在mRNA加工过程中跳过特定外显子，从而允许生产出即便存在遗传突变也能维持部分功能的肌营养不良蛋白。

【储存与处理】

Amondys 45应保存在2°C至8°C的环境中，避免冻结。在准备使用前，请将其存放在原包装箱内以避免光照。

【温馨提示】

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Amondys 45，一种创新的反义寡核苷酸药物，专为那些遗传性DMD基因变异且适宜进行外显子45跳跃操作的Duchenne肌营养不良症（DMD）患者量身打造。它通过提升肌肉中关键蛋白的产生，为治疗带来了新希望，其适应症已获得加速批准，但持续批准取决于后续临床效益的确证。

【用药指南】

在您开始使用Amondys 45之前，请确保进行肾功能相关检测，包括血清胱抑素C水平和尿浸量尺读数，以及尿蛋白与肌酐比值的测定。此药建议剂量为每公斤体重30毫克，每周给药一次，需通过静脉注射（IV），在35至60分钟内完成。给药前，务必对药物进行稀释。

【制剂规格】

本药品以单剂量小瓶供应，每小瓶含有100mg药物，溶解于2mL溶液中。

【安全警示】

请注意，尽管目前没有特定禁忌症，但根据动物实验数据，Amondys 45有潜在的肾脏毒性风险。因此，在治疗过程中应密切监测患者的肾功能。需要强调的是，对于DMD患者来说，肌酐水平可能并不是一个完全可靠的肾功能指标。

【不良反应】

相较于安慰剂，最常见的副作用包括上呼吸道感染、咳嗽、发热、头痛、关节痛和口咽痛，其发生率至少高出5%。

【作用机制】

Casimersen是Amondys 45的活性成分，设计目的是与肌营养不良蛋白前体mRNA的第45外显子结合。这种结合促使机体在mRNA加工过程中跳过特定外显子，从而允许生产出即便存在遗传突变也能维持部分功能的肌营养不良蛋白。

【储存与处理】

Amondys 45应保存在2°C至8°C的环境中，避免冻结。在准备使用前，请将其存放在原包装箱内以避免光照。

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