商品名:Defcort,通用名为Deflazacort,别称地夫可特、地氟可特、Emflaza。这是一种糖皮质激素,适用于治疗2岁以上儿童和成人的杜氏肌营养不良症(DMD)。虽然它无法治愈此疾病,却可以改善肌肉强度并延缓残疾进程。
在用法用量方面,对于2岁及以上成人和儿童,每天口服0.75mg/ml。
常见的副作用包括体重增加、食欲增加、上呼吸道感染、咳嗽和尿频。不常见的副作用可能涉及流鼻涕、多余毛发生长、肥胖、易怒、腹部不适等。其他不良反应还可能包括肌肉骨骼问题、神经系统疾病、肾脏和泌尿系统疾病等。
禁忌方面,对地夫可特任何非活性成分过敏者不宜使用。妊娠期间仅在潜在益处证明对胎儿有潜在风险的情况下才应使用。母乳喂养时也需咨询医生。
贮藏方式为密封,在15-30℃条件下保存。作用机制是地夫可特为第三代糖皮质激素,具有抗炎、抗过敏、增加糖原异生等作用。
地夫可特的有效性基于一项由196名男性患者参与的研究,这些患者在试验开始时年龄为5-15岁,并有肌营养不良蛋白基因突变记录,他们在5岁之前就出现肌无力。试验进行到第12周时,与服用安慰剂的患者相比,地夫可特用药患者全身许多肌肉强度的临床评价得到改善。在周期为52周的试验结束时,地夫可特治疗患者的平均肌肉强度仍保持总体的稳定性。在另一项由29名男性患者参与的周期为104周的试验中,地夫可特与安慰剂相比,证明在平均肌肉强度评价指标上有数量优势。此外,虽然未做统计学上的两两比较,但地夫可特用药患者失去行走能力的时间似乎要比安慰剂治疗患者晚。
美国FDA授予地夫可特快速通道地位及优先审查资格,还获得孤儿药认定(特指治疗罕见病的药物,可以享受研发生产激励政策)。
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