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恩西地平(Enasidenib)：专业全面解读

恩西地平，医学界称其为Idhifa或Enasidenib，是针对成年患者复发性或难治性急性髓性白血病(AML)的创新治疗药物。当FDA批准的检测揭示异柠檬酸脱氢酶-2(IDH2)突变时，恩西地平便成为患者的新希望。

剂量与用法简单明了：每日一次，口服100mg，直至疾病有所进展或出现不可接受的副作用。然而，患者在用药期间可能会遭遇一些不良反应，最常见的包括恶心、腹泻和食欲减退。此外，血清钙和钾水平下降的情况也较为常见。

值得注意的是，怀孕或哺乳期的女性应避免使用此药，因为它可能对胎儿或新生儿造成伤害。同时，有生殖能力的女性及其伴侣在治疗期间及结束后两个月内，都应采取有效的避孕措施。

此外，医生和患者需警惕胆红素升高、非感染性白细胞增多和肿瘤溶解综合征等潜在风险。为了确保药物的最佳效果和安全性，建议在68°F到77°F的温度下保存，并确保药片不受潮。

作用机制深度解析：

恩西地平的主要目标是IDH2，这是三羧酸循环中的关键酶。某些IDH2突变会导致2-羟基戊二酸(2-HG)的水平上升，而这正是恩西地平介入的地方，它能够降低2-HG的含量，从而促使白血病细胞分化。

疗效与安全数据一览：

在一项涉及199例携带IDH2突变的复发或难治性AML患者的研究中，恩西地平展现了其卓越的疗效。经过至少6个月的治疗，约19%的患者达到了完全缓解，中位缓解持续期为8.2个月。另有4%的患者实现了部分血液学缓解。在因AML需要输血或血小板的157例患者中，有34%在接受治疗后不再需要输血。

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